本文關(guān)鍵詞：罕見病基因治療的研究進(jìn)展

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【摘要】：罕見病因發(fā)病率低,治療藥物的市場需求低,導(dǎo)致其治療藥物的研發(fā)成本過高,相關(guān)治療策略進(jìn)展緩慢。近年來,隨著分子生物學(xué)技術(shù)的發(fā)展和精準(zhǔn)醫(yī)療概念的提出,基因治療技術(shù)在遺傳性罕見病的研究中取得了重大進(jìn)展,其研究成果在罕見病的臨床診斷、藥物研發(fā)和治療中發(fā)揮著重要作用,為徹底治愈疾病提供了可能。本文綜述了基因治療的主要原理、策略和在罕見病中的潛在應(yīng)用,重點(diǎn)介紹了基因編輯技術(shù)在罕見病治療中的優(yōu)勢,并總結(jié)了近年來基因治療相關(guān)的臨床試驗(yàn),為基因治療在罕見病精準(zhǔn)醫(yī)療領(lǐng)域的研究和應(yīng)用提供參考。
【作者單位】： 神州數(shù)碼醫(yī)療信息股份有限公司;蘇州克�；蛏锟萍加邢薰�;中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院;
【關(guān)鍵詞】： 基因治療 罕見病 基因編輯 藥物遞送系統(tǒng)
【基金】：國家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)研究重點(diǎn)專項(xiàng)“罕見病臨床隊(duì)列研究”資助項(xiàng)目(2016YFC0901500) 國家高技術(shù)研究發(fā)展計(jì)劃(863計(jì)劃)資助項(xiàng)目(2015AA020106)
【分類號】：R450
【正文快照】： 張抒揚(yáng),主任醫(yī)師,教授,北京協(xié)和醫(yī)院副院長兼中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)學(xué)院副院校長。中華醫(yī)學(xué)會(huì)常務(wù)理事、中華醫(yī)學(xué)會(huì)內(nèi)科學(xué)分會(huì)副主任委員、中華醫(yī)學(xué)會(huì)臨床藥學(xué)分會(huì)副主任委員、中華醫(yī)學(xué)會(huì)心血管病專業(yè)委員會(huì)委員,中國研究性醫(yī)院學(xué)會(huì)罕見病分會(huì)會(huì)長,北京醫(yī)學(xué)會(huì)臨床藥學(xué)分會(huì)

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