本文關鍵詞：罕見病基因治療的研究進展

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【摘要】：罕見病因發(fā)病率低,治療藥物的市場需求低,導致其治療藥物的研發(fā)成本過高,相關治療策略進展緩慢。近年來,隨著分子生物學技術的發(fā)展和精準醫(yī)療概念的提出,基因治療技術在遺傳性罕見病的研究中取得了重大進展,其研究成果在罕見病的臨床診斷、藥物研發(fā)和治療中發(fā)揮著重要作用,為徹底治愈疾病提供了可能。本文綜述了基因治療的主要原理、策略和在罕見病中的潛在應用,重點介紹了基因編輯技術在罕見病治療中的優(yōu)勢,并總結了近年來基因治療相關的臨床試驗,為基因治療在罕見病精準醫(yī)療領域的研究和應用提供參考。
【作者單位】： 神州數(shù)碼醫(yī)療信息股份有限公司;蘇州克�；蛏锟萍加邢薰�;中國醫(yī)學科學院北京協(xié)和醫(yī)學院北京協(xié)和醫(yī)院;
【關鍵詞】： 基因治療 罕見病 基因編輯 藥物遞送系統(tǒng)
【基金】：國家重點研發(fā)計劃精準醫(yī)學研究重點專項“罕見病臨床隊列研究”資助項目(2016YFC0901500) 國家高技術研究發(fā)展計劃(863計劃)資助項目(2015AA020106)
【分類號】：R450
【正文快照】： 張抒揚,主任醫(yī)師,教授,北京協(xié)和醫(yī)院副院長兼中國醫(yī)學科學院北京協(xié)和醫(yī)學院副院校長。中華醫(yī)學會常務理事、中華醫(yī)學會內(nèi)科學分會副主任委員、中華醫(yī)學會臨床藥學分會副主任委員、中華醫(yī)學會心血管病專業(yè)委員會委員,中國研究性醫(yī)院學會罕見病分會會長,北京醫(yī)學會臨床藥學分會

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1 胡娟娟;羅安琪;許q，

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