CRISPR/Cas9系統(tǒng)（常間回文重復序列叢集/常間回文重復序列叢集關聯蛋白系統(tǒng)）為靶向基因編輯提供了強大的技術手段.利用序列特異性sgRNA的引導,CRISPR/Cas9系統(tǒng)能夠精準地在目標DNA的確切位置導入雙鏈切口.與已有的基因編輯手段相比,該系統(tǒng)具有更優(yōu)異的簡便性、特異性和有效性.目前,大量涉及體內外多物種的CRISPR/Cas9基因編輯研究已充分展示了該技術的巨大潛力,為基于該技術的疾病治療研究和臨床應用帶來了希望.基于CRISPR/Cas9基因編輯技術所介導的非同源性末端連接和同源性DNA修復作用,近期多個研究工作已經成功應用該技術修復了包括點突變和基因組缺失等在內的遺傳疾病相關基因組缺陷.本綜述將總結近期有關利用CRISPR/Cas9基因編輯技術治療人類遺傳性疾病的相關臨床前研究進展. 

【文章來源】：中國科學:生命科學. 2017,47(11)北大核心CSCD

【文章頁數】：11 頁


本文編號：3221719