CRISPR/Cas9系統(tǒng)（常間回文重復(fù)序列叢集/常間回文重復(fù)序列叢集關(guān)聯(lián)蛋白系統(tǒng)）為靶向基因編輯提供了強大的技術(shù)手段.利用序列特異性sgRNA的引導(dǎo),CRISPR/Cas9系統(tǒng)能夠精準(zhǔn)地在目標(biāo)DNA的確切位置導(dǎo)入雙鏈切口.與已有的基因編輯手段相比,該系統(tǒng)具有更優(yōu)異的簡便性、特異性和有效性.目前,大量涉及體內(nèi)外多物種的CRISPR/Cas9基因編輯研究已充分展示了該技術(shù)的巨大潛力,為基于該技術(shù)的疾病治療研究和臨床應(yīng)用帶來了希望.基于CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)所介導(dǎo)的非同源性末端連接和同源性DNA修復(fù)作用,近期多個研究工作已經(jīng)成功應(yīng)用該技術(shù)修復(fù)了包括點突變和基因組缺失等在內(nèi)的遺傳疾病相關(guān)基因組缺陷.本綜述將總結(jié)近期有關(guān)利用CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)治療人類遺傳性疾病的相關(guān)臨床前研究進展. 

【文章來源】：中國科學(xué):生命科學(xué). 2017,47(11)北大核心CSCD

【文章頁數(shù)】：11 頁


本文編號：3221719