CRISPR/Cas9作為一個(gè)通用的基因編輯工具,已被廣泛應(yīng)用于原核和真核基因組的精確改造,極大地推動(dòng)了基礎(chǔ)和應(yīng)用研究的發(fā)展,如何利用該技術(shù)進(jìn)行疾病的治療更是倍受關(guān)注.最近,大量研究表明,CRISPR/Cas9介導(dǎo)的基因編輯在基因治療方面展現(xiàn)了極大的潛力.本文綜述了CRISPR/Cas9在動(dòng)物模型中通過(guò)不同策略開(kāi)展基因治療研究的現(xiàn)狀,在此基礎(chǔ)上討論了未來(lái)發(fā)展前景及臨床應(yīng)用中面臨的挑戰(zhàn). 

【文章來(lái)源】：中國(guó)科學(xué):生命科學(xué). 2017年11期 第1151-1158頁(yè) 北大核心

【文章頁(yè)數(shù)】：8 頁(yè)


本文編號(hào)：2898178