本文關(guān)鍵詞：怎樣在臨床實(shí)現(xiàn)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)理念，由筆耕文化傳播整理發(fā)布。

協(xié) 和 醫(yī) 學(xué) 雜 志 Medical Journal of Peking Union Medical College Hospital

· 轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)論壇 · 馬克 · 舒曼 （ Marc Shuman ） 美國(guó)加利福尼亞大學(xué)舊金山分校 （ The University of California ，San

Francisco ， UC

SF ） 教授 ， 現(xiàn)任 UCSF 綜合腫瘤中心副主任 、 腫瘤學(xué)與血液學(xué)系血液學(xué)主任 、 前列腺 癌研究學(xué)科帶頭人 、 加州定量生物醫(yī)學(xué)研究所 （ California Institute for Quantitative Biomedical Research ， QB3 ） 臨床主 任 。 本 文 為 馬 克 · 舒 曼 教 授 在 北 京 協(xié) 和 醫(yī) 院 主 辦 的 第 四 屆 轉(zhuǎn) 化 醫(yī) 學(xué) 研 究 國(guó) 際 論 壇 （ 2011 年 5 月 19 —20 日 ） 上的報(bào)告摘要 。

怎樣在臨床實(shí)現(xiàn)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)理念
Marc Shuman
Medicine ，Urology ，and Cancer Research Institute ， The University of California ， San Francisco ，CA 941432330
Tel： 001-415-4762125 ，Email： shuman@medicine.ucsf.edu

【關(guān)鍵詞 】 轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué) ； 臨床 【中圖分類號(hào) 】 R01 ； R3 【文獻(xiàn)標(biāo)志碼 】 A 【文章編號(hào) 】 16749081 （ 2011 ） 04-0310-03 DOI： 10. 3969 / j. issn. 16749081. 2011. 04. 006

北京協(xié) 和 醫(yī) 院 公 認(rèn) 是 中 國(guó) 最 好 的 醫(yī) 院 ， 我 們 共 同的想法是 創(chuàng) 立 一 個(gè) 最 好 的 轉(zhuǎn) 化 醫(yī) 學(xué) 中 心 ， 或 許 加 利福尼亞大 學(xué) 舊 金 山 分 校 （ The University of California ，San Francisco ， UCSF ） 的作法不能機(jī)械照搬 ，， 但 今天我將介紹一些 在 任 何 一 片 土 壤 上 均 能 實(shí) 現(xiàn) 的 基 本架 構(gòu) ， 希 望 提 供 一 些 UCSF 和 北 京 協(xié) 和 醫(yī) 學(xué) 院 （ Peking Union Medical College ， PUMC ） 可 以 共 同 實(shí) 現(xiàn)的目標(biāo) 。

所在 。 如何組織和 實(shí) 現(xiàn) 轉(zhuǎn) 化 醫(yī) 學(xué) 中 心 ， 首 先 我 們 從 創(chuàng) 業(yè)說(shuō)起 。 大學(xué)的 醫(yī) 學(xué) 中 心 需 要 啟 動(dòng) 和 公 司 的 合 作 。 UCSF 很早就開始與公司有很深入的合作 ， 共同解決 一些臨床和基礎(chǔ)問(wèn)題 。 UCSF 非常幸運(yùn)地座落在舊金 山這座城 市 ， 這 里 是 美 國(guó) 生 物 科 技 的 發(fā) 源 地 ， 有 很 多著名的生物科 技 公 司 ， 如 Genentech ， 這 為 我 們 提 供了更多的機(jī)會(huì) 。 UCSF 也與很多大的制藥公司有多 層次的合 作 ， 進(jìn) 行 一 些 藥 物 研 發(fā) 等 項(xiàng) 目 。 通 過(guò) 與 制 藥公司和其 他 生 物 科 技 公 司 的 合 作 ， 使 我 們 終 將 共 同的研究成 果 成 功 地 轉(zhuǎn) 化 到 了 臨 床 領(lǐng) 域 ， 如 新 藥 物 和治療方法等 。 UCSF 吸引到了很多杰出的研究者 ， 這些非常杰 出的科學(xué)家 在 一 起 才 能 實(shí) 現(xiàn) 高 水 平 的 研 究 項(xiàng) 目 。 然 而僅吸引有 天 分 的 科 學(xué) 家 還 是 不 夠 的 ， 這 些 科 學(xué) 家 必須對(duì)將研究成果 轉(zhuǎn) 化 到 臨 床 應(yīng) 用 有 很 大 的 興 趣 和 熱情 ， 我們 選 擇 科 學(xué) 家 的 基 本 標(biāo) 準(zhǔn) 包 括 ： 聰 慧 、 擁 有學(xué)術(shù)背 景 、 有 合 作 精 神 、 富 有 創(chuàng) 造 力 ， 愿 意 為 轉(zhuǎn) 化醫(yī)學(xué)研 究 做 出 貢 獻(xiàn) ， 并 能 充 分 理 解 轉(zhuǎn) 化 醫(yī) 學(xué) 。 最 重要的是他 們 作 為 非 常 有 經(jīng) 驗(yàn) 的 導(dǎo) 師 ， 能 夠 教 育 新

建立 “Center of Excellence” 的核心在于人
實(shí)現(xiàn)轉(zhuǎn) 化 醫(yī) 學(xué) 首 先 需 要 一 個(gè) 地 點(diǎn) ， 在 這 里 人 們 能夠進(jìn)行轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究 ， 對(duì)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)項(xiàng)目進(jìn)行評(píng)估 ， 并能夠把更 多 的 人 才 吸 引 和 聚 集 在 一 起 。 其 次 就 是 資源 ， 臨床與基 礎(chǔ) 的 研 究 者 們 都 需 要 有 足 夠 的 資 源 以實(shí)現(xiàn)自己 各 種 研 究 的 想 法 ， 如 果 沒(méi) 有 這 些 資 源 他 們就會(huì)失 敗 。 還 有 一 點(diǎn) 很 重 要 的 就 是 機(jī) 遇 ， 也 就 是 說(shuō)要有一些醫(yī)學(xué)問(wèn)題 ， 需要用轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的手段解決 ， 而如何解決這些重 大 問(wèn) 題 就 是 轉(zhuǎn) 化 醫(yī) 學(xué) 家 們 的 機(jī) 遇
310 October，2011

怎樣在臨床實(shí)現(xiàn)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)理念

來(lái)的學(xué)生 ， 并能 夠 吸 引 全 世 界 的 學(xué) 生 參 與 他 們 的 項(xiàng) 目 ， 這能為我們的工作提供持續(xù)發(fā)展的動(dòng)力 。 在美國(guó) ， 研 究 資 金 支 持 主 要 來(lái) 自 三 方 面 ， 首 先 是國(guó)家的支 持 ， 另 外 很 大 一 部 分 資 金 支 持 來(lái) 源 于 私 人慈善基 金 ， 其 他 來(lái) 自 于 廠 家 的 支 持 。 UCSF 2010 年接受的所 有 研 究 經(jīng) 費(fèi) 中 ， 來(lái) 自 國(guó) 家 政 府 的 基 金 最 多 ， 其中很大 一 部 分 用 于 培 訓(xùn) ， 對(duì) 下 一 代 學(xué) 生 的 培 養(yǎng)非常重要 。 CASE 1 ： James Wells 是 UCSF 藥 物 化 學(xué) 系 主 任 ， 其作為全 職 教 授 的 同 時(shí) 還 成 立 了 一 個(gè) 自 己 的 公 司 。 該公司致力 于 研 究 一 些 小 分 子 ， 啟 動(dòng) 蛋 白 激 酶 以 激 活細(xì)胞凋亡 ， 進(jìn) 而 用 于 腫 瘤 及 其 他 增 生 類 疾 病 的 治 療 。 到目前為 止 這 種 模 式 在 中 國(guó) 還 未 能 實(shí) 現(xiàn) ， 一 個(gè) 大學(xué)教授 ， 成 功 地 創(chuàng) 建 了 自 己 的 公 司 ， 然 后 將 自 己 的研究成果轉(zhuǎn)化到臨床應(yīng)用 。 CASE 2 ： Kevan Shokat 是 UCSF 細(xì) 胞 分 子 藥 理 學(xué) 系主任 ， 也同 樣 擁 有 自 己 的 公 司 。 該 公 司 主 要 致 力 于研究一些 小 分 子 藥 物 ， 這 些 藥 物 能 夠 靶 向 性 作 用 于 P13K 、 AKT 等細(xì)胞膜信號(hào)轉(zhuǎn)導(dǎo)通路 ， 從而用于治 療腫瘤和其他疾病 。 Kevan Shokat 成功地整合了自己 的研究經(jīng)費(fèi) 及 藥 物 公 司 的 資 源 ， 利 用 這 些 資 源 將 自 己的基礎(chǔ)研究轉(zhuǎn)化到臨床應(yīng)用 。

的短期班 ， 主 要 包 括 倫 理 學(xué) 、 研 究 設(shè) 計(jì) 、 職 業(yè) 生 涯 規(guī)劃等方面的課程 ， 這是 UCSF 與 PUMC 可以進(jìn)行合 作的一個(gè)方 面 ， 我 們 歡 迎 PUMC 派 學(xué) 生 參 加 這 類 課 程 。 UCSF 還設(shè)置了 1 年左右的課程 ， 以及 2 年的碩 士學(xué)位課 程 ， 同 樣 歡 迎 大 家 申 請(qǐng) 。 我 們 也 會(huì) 考 慮 把 這些課程放 在 北 京 ， 如 果 有 機(jī) 會(huì) 的 話 我 們 的 教 授 會(huì) 來(lái)北京進(jìn)行培訓(xùn) 。 我想強(qiáng)調(diào)的重點(diǎn)是 ， 你不可能在 2 周內(nèi)成為 1 個(gè)臨床轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)專家 ， 你需要更長(zhǎng)時(shí)間 、 更專業(yè)化的培訓(xùn) 。 美國(guó)有很多 K 系列基金 （ 事業(yè)發(fā)展基金 ， Career Development Award ） ， 鼓勵(lì)大家接受轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)方面的 培訓(xùn) 。 在我剛 剛 提 到 的 那 些 不 同 的 培 訓(xùn) 課 程 中 ， 其 中有一部分 是 教 大 家 如 何 申 請(qǐng) 這 類 基 金 的 ， 我 們 會(huì) 邀請(qǐng)那些已 經(jīng) 成 功 申 請(qǐng) 到 此 類 基 金 的 專 家 ， 為 大 家 介紹自己的經(jīng)驗(yàn) 。

“催化基金 ” 的作用
5 年前 ， UCSF 臨 床 轉(zhuǎn) 化 醫(yī) 學(xué) 中 心 剛 剛 成 立 ， 目 前這個(gè) 中 心 已 經(jīng) 獲 得 了 1250 萬(wàn) 美 元 的 資 金 支 持 。 UCSF 臨床醫(yī)學(xué)轉(zhuǎn)化中心的愿景是 ： 為更多的人更快 地提供更 健 康 的 生 活 。 中 心 的 功 能 在 于 支 持 ， 且 支 持是多方 面 的 ， 一 方 面 可 以 培 訓(xùn) 一 流 的 研 究 者 ； 另 一方面也可 以 整 合 更 多 的 資 源 ， 為 研 究 提 供 更 多 的 資金支持 。 中 心 正 在 進(jìn) 行 的 項(xiàng) 目 涉 及 各 個(gè) 方 面 ， 包 括公共衛(wèi) 生 、 全 球 健 康 、 衛(wèi) 生 政 策 咨 詢 等 ， 并 且 項(xiàng) 目數(shù)還在不 斷 增 加 。 同 時(shí) 轉(zhuǎn) 化 醫(yī) 學(xué) 中 心 還 將 給 大 家 提供一些資 金 方 面 的 支 持 ， 為 不 同 方 向 的 研 究 提 供 不同類別的 基 金 。 中 心 希 望 最 終 能 夠 讓 大 家 對(duì) 轉(zhuǎn) 化 醫(yī)學(xué)更加重視 ， 改變目前的現(xiàn)狀及一些傳統(tǒng)的觀念 ， 讓更多的研究者有 興 趣 把 基 礎(chǔ) 研 究 放 入 到 臨 床 實(shí) 踐 當(dāng)中 。 UCSF 臨床轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)中心支持所有來(lái)到這個(gè)團(tuán)隊(duì) 中 ， 有好的想 法 的 研 究 者 。 中 心 將 為 他 們 提 供 前 期 的啟動(dòng)資 金 ， 鼓 勵(lì) 他 們 繼 續(xù) 深 入 自 己 的 研 究 ， 并 從 。 當(dāng)你 中發(fā)現(xiàn)好的項(xiàng)目 。 這個(gè)項(xiàng)目叫做 “催化基金 ” 提出一個(gè) 好 點(diǎn) 子 的 時(shí) 候 ， 中 心 會(huì) 請(qǐng) 廠 家 、 基 礎(chǔ) 專 家 及臨床學(xué)家 共 同 對(duì) 你 的 設(shè) 想 進(jìn) 行 評(píng) 估 ， 如 果 認(rèn) 為 可 行將給予小 額 的 資 金 支 持 ， 以 支 持 研 究 獲 得 一 定 的 成果 ； 若能夠 獲 得 更 大 的 成 果 ， 中 心 會(huì) 提 供 更 有 力 的支持 。 我們 也 在 努 力 發(fā) 現(xiàn) 更 多 有 潛 質(zhì) 的 導(dǎo) 師 ， 培
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為轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)創(chuàng)造良好的 臨床環(huán)境
在一個(gè) 杰 出 的 轉(zhuǎn) 化 醫(yī) 學(xué) 團(tuán) 隊(duì) 中 ， 不 僅 需 要 杰 出 的基礎(chǔ)研究 者 ， 同 樣 需 要 能 夠 實(shí) 現(xiàn) 基 礎(chǔ) 研 究 理 念 的 良好臨床環(huán)境 。 根據(jù) 2010 —2011 年美國(guó)最佳醫(yī)院排 名 ， UCSF 在前 5 名之列 ， 這為我們基礎(chǔ)研究在臨床 中的應(yīng)用提供了很好的土壤 。 培訓(xùn)和 教 學(xué) 也 是 轉(zhuǎn) 化 醫(yī) 學(xué) 非 常 重 要 的 一 部 分 。 培訓(xùn)和教學(xué)應(yīng)當(dāng)針對(duì)不同的人群分層次開展 。 UCSF 轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué) 教 育 包 括 醫(yī) 學(xué) 生 培 訓(xùn) 、 畢 業(yè) 后 培 訓(xùn) 、 臨 床 試驗(yàn)方面的培訓(xùn)等 ， 在這方面我們整合了流行病學(xué) 、 統(tǒng)計(jì)學(xué) 、 臨床試驗(yàn) 、 公共衛(wèi)生政策等各方面的資源 ， 以進(jìn) 行 全 方 位 地 培 訓(xùn) 。 對(duì) 于 研 究 生 、 低 年 資 員 工 、 高年資員工 及 不 同 學(xué) 術(shù) 背 景 的 學(xué) 生 ， 培 訓(xùn) 課 程 不 盡 相同 。 在轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué) 方 面 ， 我 們 還 設(shè) 置 了 多 種 多 樣 的 課 程 ， 并提供多 方 面 各 種 內(nèi) 容 的 學(xué) 位 。 如 暑 期 有 8 周

協(xié) 和 醫(yī) 學(xué) 雜 志

訓(xùn)下一代 的 研 究 者 。 就 像 我 剛 才 說(shuō) 的 ， 在 中 國(guó) 也 不 是所有的 醫(yī) 學(xué) 院 都 能 夠 得 到 這 么 豐 厚 的 研 究 基 金 ， 我相信北京 協(xié) 和 醫(yī) 院 是 具 備 相 應(yīng) 資 質(zhì) 的 機(jī) 構(gòu) ， 能 夠 并且會(huì)優(yōu)先 獲 得 此 類 基 金 支 持 ， 幫 助 你 們 成 功 建 立 轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)中心 。 截止到 2010 年 6 月 30 日 ， UCSF 臨床轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué) 中心共成立 了 78 家 生 命 科 學(xué) 公 司 ， 有 13 種 新 藥 及 新設(shè)備正在 進(jìn) 行 臨 床 開 發(fā) ， 拿 到 了 700 多 個(gè) 專 利 ， 共計(jì)誕生 了 1000 多 項(xiàng) 新 的 發(fā) 明 。 UCSF 在 加 州 大 學(xué) 所有分校 中 不 是 最 大 的 ， 但 新 發(fā) 明 、 專 利 權(quán) 及 專 利 獲益方面在加州大學(xué)所有分校中一直排名第一 。 CASE 3 ： 藥 廠 與 UCSF 間 的 合 作 。 幾 個(gè) 月 前 UCSF 與輝瑞 公 司 簽 訂 了 8500 萬(wàn) 美 元 的 合 同 ， 我 們 將共同進(jìn)行 臨 床 轉(zhuǎn) 化 醫(yī) 學(xué) 方 面 的 研 究 。 這 不 是 簡(jiǎn) 單 的將輝瑞公司的藥拿到 UCSF 來(lái)用 ， 而是將 UCSF 研 究的一些新 的 生 物 標(biāo) 記 物 等 ， 通 過(guò) 輝 瑞 公 司 的 資 源 實(shí)現(xiàn)其臨床 應(yīng) 用 。 這 個(gè) 項(xiàng) 目 共 將 會(huì) 有 七 到 八 個(gè) 合 作 伙伴 ， 其中 三 到 四 個(gè) 在 美 國(guó) ， 一 個(gè) 在 歐 洲 ， 另 一 個(gè) 在亞洲或者澳洲 。 目前該項(xiàng)目可以同時(shí)承載 10 個(gè)子 研究項(xiàng)目 ， 其 中 5 個(gè) 項(xiàng) 目 即 將 公 布 ， 包 括 一 些 非 常

具有創(chuàng)造性的基礎(chǔ)項(xiàng)目 。 CASE 4 ： 資源整合 。 UCSF 海倫迪勒家庭綜合癌 癥中心已經(jīng)成功整合了美國(guó) 42 家醫(yī)療機(jī)構(gòu) ， 研究者 們會(huì)把所有 腫 瘤 患 者 的 數(shù) 據(jù) 傳 入 統(tǒng) 一 的 數(shù) 據(jù) 庫(kù) ， 并 將腫瘤組織存入 組 織 庫(kù) （ tissue bank ） ， 這 些 數(shù) 據(jù) 及 資源由這些 機(jī) 構(gòu) 共 享 ， 共 同 致 力 于 腫 瘤 相 關(guān) 研 究 。 我們已在其中進(jìn)行 了 很 多 富 有 創(chuàng) 造 性 的 臨 床 一 期 藥 物實(shí)驗(yàn) 。 UCSF 非常有興趣與 PUMC 這樣優(yōu)秀的中國(guó)學(xué)術(shù) 機(jī)構(gòu)進(jìn)行合作 。 我們將在科學(xué)研究 、 早期臨床試驗(yàn) 、 人員培訓(xùn)和 教 育 等 方 面 有 多 層 次 、 多 方 面 的 合 作 ， 我們的關(guān)系 將 建 立 在 互 相 尊 重 的 基 礎(chǔ) 之 上 。 需 要 探 討的是目前 PUMC 的優(yōu)勢(shì)和弱勢(shì)分別是什么 ， UCSF 需要針對(duì)這 些 方 面 提 供 怎 樣 的 支 持 ， 我 們 很 愿 意 派 我們的專家 到 中 國(guó) 為 大 家 進(jìn) 行 培 訓(xùn) 。 就 像 昨 天 美 國(guó) 國(guó)立腫瘤研 究 所 教 授 談 到 的 ， 他 們 也 愿 意 參 與 到 這 個(gè)合作項(xiàng)目當(dāng)中 ， 我們可以在 UCSF 、 PUMC 及 美 國(guó) 國(guó)立腫瘤研 究 所 之 間 建 立 三 方 合 作 關(guān) 系 ， 共 同 開 發(fā) 更多對(duì)腫瘤患者有益的項(xiàng)目 。

312 October，2011



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