反義寡核苷酸是一類新的基因靶向藥物。隨著基因組學(xué)與新一代基因測序技術(shù)的發(fā)展,以及各種新的核苷酸合成技術(shù)的出現(xiàn),反義寡核苷酸藥物在轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)與精準醫(yī)學(xué)中的應(yīng)用取得了飛速的發(fā)展。該類藥物為很多過去無法治療的疾病提供了全新的治療策略。本文以目前上市的幾種代表性藥物為例,集中闡釋反義寡核苷酸藥物在相關(guān)疾病治療中的主要應(yīng)用進展及作用機制,同時對該類藥物開發(fā)中亟待解決的問題進行了分析。 

【文章來源】：精準醫(yī)學(xué)雜志. 2020,35(04)

【文章頁數(shù)】：5 頁

【文章目錄】：
1 反義寡核苷酸藥物對相關(guān)疾病治療的作用機制
    1.1 反義寡核苷酸藥物對目標mRNA的切割降解
    1.2 反義寡核苷酸藥物對pre-mRNA剪接的校正
        1.2.1 反義寡核苷酸藥物在杜氏肌營養(yǎng)不良癥(DMD)中的治療應(yīng)用
        1.2.2 反義寡核苷酸藥物用于脊髓性肌萎縮癥(SMA)的治療
2 反義寡核苷酸藥物的研發(fā)進程與挑戰(zhàn)
3 反義寡核苷酸藥物在精準醫(yī)學(xué)中的應(yīng)用
4 結(jié)語



本文編號：3179593