近年來,按照藥品研發(fā)并申報臨床試驗的干細胞治療產品數(shù)量增加,其研發(fā)技術與評價體系快速發(fā)展。國際上人多能干細胞（human pluripotent stem cell, hPSC）來源的干細胞治療產品正處于Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗階段,相關產品包括hPSC分化產生的神經元、視網(wǎng)膜色素上皮細胞、胰島beta細胞等,給藥途徑多為局部移植,一般用于退行性疾病、遺傳病相關功能細胞的修復和替換,目前尚無同類產品上市。由于多能干細胞具有多向分化潛能,兼具在體內形成畸胎瘤的能力, hPSC來源的細胞產品與其他干細胞產品相比,其成瘤性風險相對高、誘導分化周期長、生產工藝復雜、質量表征手段仍在快速更新中,對其人體應用的科學評價構成了挑戰(zhàn)。結合近期干細胞治療產品臨床試驗申報資料審評和溝通交流過程中出現(xiàn)的問題,參考相關技術指導原則,本文圍繞hPSC來源的細胞治療產品的生產工藝和質量研究,提出現(xiàn)階段的藥學審評考慮點,以期增進研發(fā)者和監(jiān)管方的交流。 

【文章來源】：藥學學報. 2020,55(10)北大核心

【文章頁數(shù)】：8 頁

【文章目錄】：
1 藥學研發(fā)特點與評價一般考慮
    1.1 h PSC來源細胞治療產品的藥學研發(fā)特點
    1.2 藥學評價一般考慮
2 生產工藝研究
    2.1 供者組織或細胞
    2.2 生產用原材料
    2.3 細胞培養(yǎng)工藝
    2.4 制劑工藝
3 質量研究與質量控制
    3.1 質量研究
        3.1.1 微生物安全性
        3.1.2 分子標志物和分化潛能
        3.1.3 成瘤性分析
        3.1.4純度和雜質
        3.1.5 生物學活性
    3.2 質量標準
4 藥效學和毒理學評價一般考慮
5 總結與展望


【參考文獻】：
期刊論文
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[2]基于干細胞的再生醫(yī)學產品研究進展與監(jiān)管現(xiàn)狀[J]. 盧加琪,劉伯寧,羅建輝.  中國科學:生命科學. 2019(01)
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本文編號：3082221