本文關(guān)鍵詞： 成骨不全癥 罕見病 孤兒藥　出處：《國(guó)際藥學(xué)研究雜志》2017年02期 　論文類型：期刊論文

【摘要】：成骨不全癥是以骨骼脆性增加、反復(fù)骨折為主要臨床表現(xiàn)的遺傳性骨病,屬于診斷及治療均面臨挑戰(zhàn)的罕見病,目前尚缺乏有效的針對(duì)病因的治療策略。近年來(lái)研究顯示雙膦酸鹽,甲狀旁腺素氨基端片段,針對(duì)核因子κB受體活化因子配體、骨硬化素和轉(zhuǎn)化生長(zhǎng)因子-β等的單克隆抗體藥物,有望增加骨密度、改善骨骼微結(jié)構(gòu)且降低骨折風(fēng)險(xiǎn)。本文綜述成骨不全癥的治療新藥研究進(jìn)展。
[Abstract]:Osteogenic insufficiency is a kind of hereditary bone disease characterized by the increase of bone brittleness and repeated fracture, which is a rare disease in diagnosis and treatment. Recent studies have shown that bisphosphonates, parathyroid hormone amino end fragments and nuclear factor-kappa B receptor activating factor ligands have been found in recent years. Monoclonal antibodies such as osteosclonins and transforming growth factor- 尾 are expected to increase bone density, improve bone structure and reduce fracture risk.
【作者單位】： 中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)學(xué)院 北京協(xié)和醫(yī)院內(nèi)分泌科;國(guó)家衛(wèi)生和計(jì)劃生育委員會(huì)內(nèi)分泌重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室;
【基金】：國(guó)家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)研究重點(diǎn)專項(xiàng)“罕見病臨床隊(duì)列研究”資助項(xiàng)目(2016YFC0901500) 國(guó)家自然科學(xué)基金面上資助項(xiàng)目(81570802) 中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院醫(yī)學(xué)與健康科技創(chuàng)新工程資助項(xiàng)目(2016-I2M-3-003)
【分類號(hào)】：R982

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本文編號(hào)：1528851