目的:多中心研究沙利度胺治療β地中海貧血患者的有效性和安全性;探討HBG2、BCL11A和HBS1L-MYB基因單核苷酸多態(tài)性（single nucleotide polymorphisms,SNPs）對其療效的影響。方法:在中國南方三個臨床研究中心招募無法進(jìn)行常規(guī)輸血和螯合治療的β地中海貧血患者。我們評估了使用沙利度胺治療的短期（3個月）和長期隨訪（12個月和24個月）的療效和安全性。對本研究中心因無法進(jìn)行常規(guī)輸血和螯合治療而使用沙利度胺治療的β地中海貧血患者的療效反應(yīng)進(jìn)行回顧性研究,應(yīng)用聚合酶連式反應(yīng)（polymerase chain reaction,PCR）及DNA測序技術(shù)對HBG2（rs7482144）、BCL11A（rs11886868、rs4671393、rs766432、rs1427407）和HBS1L-MYB（rs9399137、rs4895440、rs4895441）8個位點(diǎn)多態(tài)性分型,分析其與沙利度胺臨床反應(yīng)的關(guān)系。結(jié)果:患者的總體有效率（overall response rate,ORR）為93.5%,短期隨訪的主要反應(yīng)者（main responder,Ma R... 

【文章頁數(shù)】：121 頁

【學(xué)位級別】：碩士

【圖文】：

例應(yīng)答者治療后Hb水平的頻率

接受沙利度胺治療的患者的Hb水平（無反應(yīng)者于治療后6個月內(nèi)停藥）

劑量調(diào)整和停藥的患者Hb水平：(a)減量的患者Hb水平，P1，P2，P3和P4代表劑量從50mg/d降至25mg/d的患者，P5和P6代表劑量從100mg/d降至50mg/d的患者；(b)停藥患者Hb水平；(c)多次劑量調(diào)整患者的Hb水平Figure3.Hemoglobinlevelsofpatientswithdrugdiscontinuationandadjustmentofdosages.(a)Hemoglobinlevelsofpatientswithdosereduction.P1,P2,P3andP4

【參考文獻(xiàn)】：
期刊論文
[1]HDAC Inhibitors:A Potential New Category of Anti-Tumor Agents[J]. Lina Pan1,Jun Lu1 and Baiqu Huang1,21Key Laboratory of Molecular Epigenetics of MOE,Institute of Genetics and Cytology,Northeast Normal University,Changchun 130024,China;.  Cellular ＆ Molecular Immunology. 2007(05)
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博士論文
[1]p38 MAPK信號對γ珠蛋白基因啟動子區(qū)域表觀遺傳修飾的作用[D]. 陳劍鋒.南方醫(yī)科大學(xué) 2010



本文編號：3659843