本文關(guān)鍵詞：mTOR抑制劑治療結(jié)節(jié)性硬化癥的臨床研究進(jìn)展

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【摘要】：結(jié)節(jié)性硬化癥(TSC)是一種累及多器官的常染色體顯性遺傳綜合征,近年來(lái)其治療方面已取得一定進(jìn)展。mTOR抑制劑能持續(xù)抑制mTOR靶點(diǎn),縮小室管膜下星形細(xì)胞瘤和血管肌脂瘤的體積,具有改善患者肺功能、控制癲癇發(fā)作的作用。目前美國(guó)FDA已批準(zhǔn)西羅莫司用于治療淋巴管平滑肌瘤,依維莫司用于治療不能手術(shù)的伴有室管膜下巨細(xì)胞星形細(xì)胞瘤或腎血管肌脂瘤的TSC患者。mTOR抑制劑治療TSC的有效性和安全性有待進(jìn)一步深入研究。
【作者單位】： 武漢市兒童醫(yī)院藥學(xué)部;
【分類號(hào)】：R596.1
【正文快照】： 結(jié)節(jié)性硬化癥(tuberous sclerosis,TSC)是一種常染色體顯性遺傳病,以全身多種組織器官出現(xiàn)錯(cuò)構(gòu)瘤樣增生為特征,可累及腦部、皮膚、心臟、腎臟、肺臟等多個(gè)器官[1]。根據(jù)累及病變部位不同,可出現(xiàn)面部血管纖維瘤、色素脫失斑、腦皮質(zhì)結(jié)節(jié)、腦室管膜下結(jié)節(jié)、癲癇、認(rèn)知障礙等[2]

【參考文獻(xiàn)】

中國(guó)期刊全文數(shù)據(jù)庫(kù) 前10條

1 夏訓(xùn)明;;美國(guó)FDA批準(zhǔn)Rapamune用于治療淋巴管平滑肌增多癥[J];廣東藥學(xué)院學(xué)報(bào);2015年03期

2 依維莫司臨床安全性管理專家小組;周愛(ài)萍;;依維莫司臨床安全性管理專家意見(jiàn)[J];中國(guó)新藥雜志;2014年22期

3 鄒麗萍;劉玉潔;龐領(lǐng)玉;鞠俊;史澤寧;張君嗣;陳小橋;蘇小俊;胡琳燕;石秀玉;楊曉凡;;雷帕霉素治療兒童結(jié)節(jié)性硬化癥合并癲癇的臨床效果及安全性觀察[J];中華兒科雜志;2014年11期

4 姜濤;李春德;葛明;甲戈;馬振宇;;雷帕霉素治療結(jié)節(jié)性硬化癥合并室管膜下巨細(xì)胞型星形細(xì)胞瘤四例報(bào)告及文獻(xiàn)復(fù)習(xí)[J];中華神經(jīng)外科雜志;2014年10期

5 焦富勇;衛(wèi)麗;王杰民;王亞?wèn)|;;小兒結(jié)節(jié)性硬化癥治療進(jìn)展[J];中華實(shí)用兒科臨床雜志;2014年09期

6 黃平;丁惠萍;任華益;;mTOR抑制劑依維莫司在腫瘤治療中的臨床應(yīng)用[J];腫瘤藥學(xué);2013年06期

7 陸波;潘涼澤;謝延風(fēng);;mTOR信號(hào)通路與癲癇的發(fā)生發(fā)展☆[J];中國(guó)神經(jīng)精神疾病雜志;2013年11期

8 魏霞;;依維莫司在美國(guó)獲準(zhǔn)用于腎平滑肌血管脂肪瘤合并結(jié)節(jié)性硬化綜合征治療[J];國(guó)際藥學(xué)研究雜志;2012年04期

9 唐琰;貢岳松;徐云根;尤啟冬;;mTOR抑制劑的研究概況[J];有機(jī)化學(xué);2011年07期

10 霍文;;腎移植后西羅莫司致不良反應(yīng)的文獻(xiàn)分析[J];中國(guó)組織工程研究與臨床康復(fù);2010年31期

【共引文獻(xiàn)】

中國(guó)期刊全文數(shù)據(jù)庫(kù) 前10條

1 李思嬋;汪洋;陳渝軍;徐華;張華年;;mTOR抑制劑治療結(jié)節(jié)性硬化癥的臨床研究進(jìn)展[J];中國(guó)新藥與臨床雜志;2016年07期

2 張新顏;張帥;鄧欣;姜濤;;氨己烯酸在結(jié)節(jié)性硬化癥并嬰兒痙攣癥患兒中的治療效果分析[J];臨床誤診誤治;2016年04期

3 蔡蕤;王軍;張新樂(lè);;西羅莫司不同血藥濃度對(duì)腎移植患者肝腎功能的影響[J];中國(guó)實(shí)用醫(yī)藥;2016年04期

4 張雪;石光;孫艷;顧佳穎;李亞榮;;結(jié)節(jié)性硬化癥并發(fā)重度缺鐵性貧血1例報(bào)告并文獻(xiàn)復(fù)習(xí)[J];吉林大學(xué)學(xué)報(bào)(醫(yī)學(xué)版);2015年05期

5 梁韶峰;曲青山;;以西羅莫司為主的免疫抑制方案治療腎移植術(shù)后血肌酐進(jìn)行性升高患者的療效觀察[J];中國(guó)現(xiàn)代醫(yī)學(xué)雜志;2015年24期

6 石琳;黃美容;劉春曉;郭穎;傅立軍;劉廷亮;高偉;李?yuàn)^;徐欣怡;章旭;陳樹寶;;兒童心臟腫瘤136例中長(zhǎng)期隨訪[J];中華實(shí)用兒科臨床雜志;2015年15期

7 趙琪;劉英;周斌;胡海峰;;依維莫司加壓毛細(xì)管電色譜含量測(cè)定方法建立[J];中國(guó)抗生素雜志;2015年05期

8 甘靖;屈藝;羅蓉;;嬰兒痙攣癥治療進(jìn)展[J];中華實(shí)用兒科臨床雜志;2014年24期

9 溫許;黃愛(ài)文;張敏新;陳菊明;宋洪濤;張倩;;西羅莫司固體自微乳口服緩釋微丸的制備與體外釋藥考察[J];中國(guó)醫(yī)院藥學(xué)雜志;2014年23期

10 趙田田;張首國(guó);彭濤;王剛;溫曉雪;顏海燕;明琰;從玉文;王林;;新型S1P1受體激動(dòng)劑CYM-5442的合成[J];解放軍藥學(xué)學(xué)報(bào);2014年04期

【二級(jí)參考文獻(xiàn)】

中國(guó)期刊全文數(shù)據(jù)庫(kù) 前10條

1 Catherine Frenette;Robert Gish;;Targeted systemic therapies for hepatocellular carcinoma:Clinical perspectives,challenges and implications[J];World Journal of Gastroenterology;2012年06期

2 慕潔;劉凌;周東;;生酮飲食治療兒童難治性癲癇[J];中國(guó)神經(jīng)精神疾病雜志;2011年09期

3 劉仕勇;安寧;楊輝;楊梅華;侯智;廖偉;張琴;蔡方成;;結(jié)節(jié)性硬化癥合并多個(gè)致癇灶的手術(shù)治療探討[J];中國(guó)臨床神經(jīng)外科雜志;2010年08期

4 陳琰;蔡勇;楊梅;陳必成;楊亦榮;鄭少玲;;腎移植受者轉(zhuǎn)換應(yīng)用西羅莫司的臨床療效[J];中國(guó)中西醫(yī)結(jié)合腎病雜志;2009年10期

5 季曙明;文吉秋;沙國(guó)柱;程?hào)|瑞;孫啟全;陳勁松;劉志紅;黎磊石;;西羅莫司對(duì)腎移植受者的轉(zhuǎn)換治療[J];中國(guó)組織工程研究與臨床康復(fù);2009年31期

6 李強(qiáng);王濤;劉會(huì)臣;;高效液相色譜法測(cè)定人血中西羅莫司的濃度[J];中國(guó)醫(yī)院藥學(xué)雜志;2009年10期

7 盧一平;;腎移植術(shù)后高脂血癥的防治[J];中華移植雜志(電子版);2009年01期

8 王曉瑜;杜文民;王宏敏;金慧琳;徐建龍;王彤春;鄭洪臻;;西羅莫司在藥物洗脫支架中的應(yīng)用[J];世界臨床藥物;2009年01期

9 霍文謙;李黔生;靳風(fēng)爍;聶志林;朱方強(qiáng);張克勤;;神經(jīng)鈣蛋白阻滯劑減量聯(lián)合西羅莫司治療慢性移植腎腎病[J];中國(guó)組織工程研究與臨床康復(fù);2008年53期

10 敖建華;董雋;盧錦山;肖序仁;;轉(zhuǎn)換西羅莫司治療腎移植后高膽紅素血癥的臨床觀察[J];臨床泌尿外科雜志;2008年12期

【相似文獻(xiàn)】

中國(guó)期刊全文數(shù)據(jù)庫(kù) 前10條

1 王亞莉,任樹蓖,畢宏昌;結(jié)節(jié)性硬化癥2例報(bào)告[J];實(shí)用放射學(xué)雜志;2001年02期

2 江紹禹;結(jié)節(jié)性硬化癥1例[J];湖北省衛(wèi)生職工醫(yī)學(xué)院學(xué)報(bào);2001年02期

3 樊翌明,吳志華,李順?lè)?母子三人同患結(jié)節(jié)性硬化癥[J];中國(guó)麻風(fēng)皮膚病雜志;2002年01期

4 崔桓 ,梁東 ,李春懷;母子同患結(jié)節(jié)性硬化癥二例報(bào)告[J];吉林大學(xué)學(xué)報(bào)(醫(yī)學(xué)版);2003年03期

5 劉俊英 ,劉鵬 ,高樹貴;一家族結(jié)節(jié)性硬化癥4例報(bào)告[J];臨床兒科雜志;2003年07期

6 劉青;結(jié)節(jié)性硬化癥2例[J];醫(yī)學(xué)理論與實(shí)踐;2004年05期

7 鄭海雁;結(jié)節(jié)性硬化癥1例[J];中國(guó)麻風(fēng)皮膚病雜志;2004年04期

8 王全林,劉素玉;結(jié)節(jié)性硬化癥一家系報(bào)道[J];中國(guó)麻風(fēng)皮膚病雜志;2005年05期

9 石功杰;結(jié)節(jié)性硬化癥1例報(bào)告[J];基層醫(yī)學(xué)論壇;2005年05期

10 Lachhwani D.K.;Pestana E.;Gupta A. ;陳海;;結(jié)節(jié)性硬化癥患者癲癇手術(shù)的篩選[J];世界核心醫(yī)學(xué)期刊文摘(神經(jīng)病學(xué)分冊(cè));2005年09期

中國(guó)重要會(huì)議論文全文數(shù)據(jù)庫(kù) 前10條

1 王艷紅;趙麗萍;蔣中華;張士發(fā);;結(jié)節(jié)性硬化癥1例[A];2009全國(guó)中西醫(yī)結(jié)合皮膚性病學(xué)術(shù)會(huì)議論文匯編[C];2009年

2 劉曉艷;方德仁;;結(jié)節(jié)性硬化癥1例[A];華東六省一市第八次皮膚性病學(xué)術(shù)會(huì)議論文匯編[C];2007年

3 王建有;;因呼吸系統(tǒng)癥狀就診的結(jié)節(jié)性硬化癥1例[A];華東六省一市第八次皮膚性病學(xué)術(shù)會(huì)議論文匯編[C];2007年

4 姚鳳鳴;范星;周伏勝;權(quán)晟;楊森;張學(xué)軍;;結(jié)節(jié)性硬化癥的基因突變研究[A];中華醫(yī)學(xué)會(huì)第14次全國(guó)皮膚性病學(xué)術(shù)年會(huì)論文匯編[C];2008年

5 曹越蘭;;結(jié)節(jié)性硬化癥1例[A];2008年浙江省皮膚病學(xué)術(shù)會(huì)議論文匯編[C];2008年

6 王曉慧;候剛;王秋月;康健;;以肺受累為首發(fā)表現(xiàn)的結(jié)節(jié)性硬化癥1例并文獻(xiàn)復(fù)習(xí)[A];中華醫(yī)學(xué)會(huì)呼吸病學(xué)年會(huì)——2011（第十二次全國(guó)呼吸病學(xué)學(xué)術(shù)會(huì)議）論文匯編[C];2011年

7 王溪濤;劉翠杰;王克華;華笠平;;結(jié)節(jié)性硬化癥1例[A];2009全國(guó)中西醫(yī)結(jié)合皮膚性病學(xué)術(shù)會(huì)議論文匯編[C];2009年

8 劉啟文;李建紅;李萍;;兒童結(jié)節(jié)性硬化癥36例臨床分析[A];中華醫(yī)學(xué)會(huì)第十二次全國(guó)皮膚性病學(xué)術(shù)會(huì)議論文集[C];2006年

9 藍(lán)善輝;;結(jié)節(jié)性硬化癥1例[A];2011年浙江省皮膚病學(xué)學(xué)術(shù)會(huì)議論文匯編[C];2011年

10 陳召;江泓;唐北沙;;應(yīng)用二代測(cè)序技術(shù)診斷一個(gè)結(jié)節(jié)性硬化癥家系[A];中國(guó)遺傳學(xué)會(huì)第九次全國(guó)會(huì)員代表大會(huì)暨學(xué)術(shù)研討會(huì)論文摘要匯編（2009-2013）[C];2013年

中國(guó)重要報(bào)紙全文數(shù)據(jù)庫(kù) 前1條

1 任倩;罕見(jiàn)病研究為攻克癌癥提供線索[N];經(jīng)濟(jì)日?qǐng)?bào);2012年

中國(guó)博士學(xué)位論文全文數(shù)據(jù)庫(kù) 前3條

1 密長(zhǎng)瑞;結(jié)節(jié)性硬化癥的表型分析及基因診斷研究[D];山東大學(xué);2015年

2 趙玉武;結(jié)節(jié)性硬化癥的臨床研究及一家系TSC2基因突變分析[D];第二軍醫(yī)大學(xué);2004年

3 孫新芬;結(jié)節(jié)性硬化癥的臨床與實(shí)驗(yàn)研究[D];復(fù)旦大學(xué);2005年

中國(guó)碩士學(xué)位論文全文數(shù)據(jù)庫(kù) 前10條

1 姚鳳鳴;2例結(jié)節(jié)性硬化癥的基因突變研究[D];安徽醫(yī)科大學(xué);2008年

2 鄭小蕾;結(jié)節(jié)性硬化癥肺部受累14例臨床分析[D];浙江大學(xué);2009年

3 袁丞達(dá);三例結(jié)節(jié)性硬化癥的基因突變分析[D];安徽醫(yī)科大學(xué);2007年

4 田瑞東;一個(gè)結(jié)節(jié)性硬化癥家系的分子遺傳學(xué)分析[D];華中科技大學(xué);2009年

5 趙小燕;結(jié)節(jié)性硬化癥基因新突變的發(fā)現(xiàn)[D];安徽醫(yī)科大學(xué);2006年

6 嚴(yán)愷;聯(lián)合運(yùn)用測(cè)序及MLPA技術(shù)對(duì)結(jié)節(jié)性硬化癥患者進(jìn)行遺傳學(xué)診斷[D];中南大學(xué);2012年

7 劉玉潔;雷帕霉素治療兒童結(jié)節(jié)性硬化癥合并癲癇的自身對(duì)照研究[D];中國(guó)人民解放軍醫(yī)學(xué)院;2014年

8 曾甲斌;結(jié)節(jié)性硬化癥TSC1/TSC2基因突變檢測(cè)與分析[D];福建醫(yī)科大學(xué);2013年

9 劉孟國(guó);123例中國(guó)結(jié)節(jié)性硬化癥患者TSC1和TSC2突變分析[D];復(fù)旦大學(xué);2012年

10 尤家寶;結(jié)節(jié)性硬化癥致病基因TSC1和TSC2突變位點(diǎn)檢測(cè)[D];濟(jì)南大學(xué);2013年

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