本文關(guān)鍵詞：兒童及青少年多發(fā)性硬化患者疾病修飾治療的有效性及安全性評(píng)價(jià)

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【摘要】：背景： 已有研究認(rèn)識(shí)到多發(fā)性硬化可在兒童及青少年時(shí)期發(fā)病，且具有與成人患者不同的臨床特點(diǎn)。對(duì)該類患者治療的相關(guān)研究則偏少，尤其對(duì)疾病緩解期的干預(yù)措施選擇有限。部分研究將成人多發(fā)性硬化患者的治療措施應(yīng)用于兒童及青少年患者，但其療效及安全均有待考量。本文旨在通過(guò)系統(tǒng)評(píng)價(jià)，評(píng)估兒童及青少年患者疾病修飾治療的有效性及安全性，為臨床應(yīng)用提供一定的理論依據(jù)。 目的： 通過(guò)目前已發(fā)表文獻(xiàn)檢索，系統(tǒng)評(píng)價(jià)兒童及青少年多發(fā)性硬化患者疾病修飾治療的有效性及安全性。 方法： 系統(tǒng)檢索Cochrane圖書館、MEDLINE（PubMed）、EMbase數(shù)據(jù)庫(kù)，獲得有關(guān)疾病修飾治療應(yīng)用于兒童及青少年多發(fā)性硬化患者的文獻(xiàn)，必要時(shí)追查所獲文獻(xiàn)的參考文獻(xiàn)，根據(jù)納入及排除標(biāo)準(zhǔn)進(jìn)行文獻(xiàn)篩選，對(duì)納入文獻(xiàn)進(jìn)行質(zhì)量評(píng)價(jià)，提取合并部分?jǐn)?shù)據(jù)進(jìn)行分析。 結(jié)果：經(jīng)篩選文獻(xiàn)后，本文最終納入文獻(xiàn)數(shù)為25篇，包括病例數(shù)596例。目前在兒童及青少年多發(fā)性硬化患者中應(yīng)用的疾病修飾治療分為一線及二線治療。其中一線治療包括干擾素-β及醋酸格拉默，二線治療包括那他珠單抗、達(dá)利珠單抗、利妥昔單抗、環(huán)磷酰胺、米托蒽醌、芬戈莫德。因文獻(xiàn)證據(jù)級(jí)別較低，缺乏隨機(jī)對(duì)照研究，研究間有異質(zhì)性，無(wú)法進(jìn)行META分析，其中部分?jǐn)?shù)據(jù)可進(jìn)行合并。經(jīng)干擾素-β治療后，86.6%的病例年復(fù)發(fā)率下降，87.1%的病例擴(kuò)展殘疾狀態(tài)量表評(píng)分穩(wěn)定或下降。經(jīng)醋酸格拉默治療后，83.3%的病例年復(fù)發(fā)率下降，86.7%的病例擴(kuò)展殘疾狀態(tài)量表評(píng)分穩(wěn)定或下降。經(jīng)那他珠單抗治療后，89.2%的病例年復(fù)發(fā)率下降，87.4%的病例擴(kuò)展殘疾狀態(tài)量表評(píng)分穩(wěn)定或下降。經(jīng)米托蒽醌治療后，82.6%的病例年復(fù)發(fā)率下降，87.0%的病例擴(kuò)展殘疾狀態(tài)量表評(píng)分穩(wěn)定或下降。而有關(guān)使用環(huán)磷酰胺、利妥昔單抗、達(dá)利珠單抗、芬戈莫德治療各自僅納入1篇文獻(xiàn)，故不進(jìn)行數(shù)據(jù)合并。其中1例使用醋酸格拉默治療的患者誘發(fā)了急性肝毒性，1例使用那他珠單抗治療的患者罹患進(jìn)行性多灶性白質(zhì)腦病，1例使用環(huán)磷酰胺治療的患者診斷膀胱癌，未見其他嚴(yán)重的不良反應(yīng)�；跇颖玖科〖霸紨�(shù)據(jù)不全，無(wú)法進(jìn)行嚴(yán)格的統(tǒng)計(jì)學(xué)分析。 結(jié)論： 根據(jù)目前的研究結(jié)果，，在兒童及青少年多發(fā)性硬化患者中應(yīng)用疾病修飾治療，可在一定程度上降低患者的年復(fù)發(fā)率，減少疾病嚴(yán)重程度，且在該人群中部分有一定的耐受性。一線治療干擾素-β作為早期在成人患者中應(yīng)用的藥物，在兒童及青少年患者中應(yīng)用的研究較其他措施多。在一線治療使用后癥狀加重或頻繁復(fù)發(fā)者，二線治療可供選擇，均須嚴(yán)密監(jiān)測(cè)不良反應(yīng)。但目前有關(guān)疾病修飾治療應(yīng)用于兒童及青少年多發(fā)性硬化患者的研究或報(bào)道仍相對(duì)偏少，本研究納入文獻(xiàn)提供的證據(jù)級(jí)別較低。今后有必要設(shè)計(jì)樣本量大且多中心參與的隨機(jī)對(duì)照研究，以進(jìn)一步明確兒童及青少年多發(fā)性硬化疾病修飾治療的有效性和安全性。
【關(guān)鍵詞】：多發(fā)性硬化 兒童 青少年 疾病修飾治療
【學(xué)位授予單位】：重慶醫(yī)科大學(xué)
【學(xué)位級(jí)別】：碩士
【學(xué)位授予年份】：2014
【分類號(hào)】：R744.51
【目錄】：

• 英漢縮略語(yǔ)名詞對(duì)照5-7
• 摘要7-10
• ABSTRACT10-13
• 前言13-15
• 1 研究方法15-17
• 1.1 納入與排除標(biāo)準(zhǔn)15
• 1.2 文獻(xiàn)檢索與篩選評(píng)價(jià)15-16
• 1.3 資料提取及分析16-17
• 2 結(jié)果17-27
• 2.1 文獻(xiàn)檢索結(jié)果17
• 2.2 研究質(zhì)量評(píng)價(jià)17-18
• 2.3 各干預(yù)措施的安全性及有效性評(píng)價(jià)18-27
• 3 討論27-29
• 結(jié)論29-30
• 參考文獻(xiàn)30-33
• 文獻(xiàn)綜述33-43
• 參考文獻(xiàn)39-43
• 致謝43-44
• 攻讀學(xué)位期間發(fā)表的學(xué)術(shù)論文目錄44-45

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