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血友病A兒童短期低劑量預防治療的觀察

發(fā)布時間:2023-05-13 10:02
  研究背景及目的 血友病A是一種較少見的遺傳性FⅧ缺乏的出血性疾病;颊咭宰园l(fā)性關節(jié)肌肉為主要特征,長期反復出血導致關節(jié)畸形、肌肉萎縮及終生殘疾等相關并發(fā)癥,影響患者的生存期及生活質量,給患者肉體和精神上帶來極大的痛苦。 血友病A目前尚沒有根治方法,其臨床治療主要依靠凝血因子終身持續(xù)的替代治療,主要目的是減少出血發(fā)生,阻止關節(jié)肌肉損傷及功能受損的積累,從而保持健康生活質量。替代治療有按需治療和預防治療兩種方式。近20年大量研究已證實預防治療在減少出血、降低關節(jié)損傷風險和保持幾乎正常的生活質量方面顯著優(yōu)于按需治療。但國際上尚未就預防治療的劑量方案等問題取得一致意見,因為歐美發(fā)達國家推薦的標準劑量(25~40u/kg/次,每周3次)存在巨大費用及頻繁注射問題,近年一些發(fā)展中國家學者開始探討中低劑量預防治療方案。 因為我國經濟水平的限制和血友病醫(yī)療體系的缺乏,尤其是血友病兒童的診治及預后情況不容樂觀,表現(xiàn)在血友病性關節(jié)損害發(fā)生率高達68%(≤13歲)至92%(17-18歲),而且絕大多數(shù)不能正常學習,生活質量差,生存期短,提示改善我國血友病診治狀況的重點首先是在兒童患者。 基于目前我國有限的經...

【文章頁數(shù)】:52 頁

【學位級別】:碩士

【文章目錄】:
摘要
ABSTRACT
前言
試劑與儀器
    試劑
    儀器
資料與方法
    1.1 病例資料
    1.2. 重組人凝血因子Ⅷ(拜科奇Kogenate FS)
    1.3 低劑量預防治療方案
    1.4 研究起止時間
    1.5 終止研究標準
    1.6. 觀察指標
    1.7 實驗室檢查
    1.8 統(tǒng)計學分析
結果
    2.1 短期預防治療效果觀察
    2.2 安全性觀察
    2.3 生活質量評估
討論
結論
參考文獻
縮略詞中英文對照
致謝
統(tǒng)計學證明



本文編號:3815704

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