研究背景至今異基因造血干細(xì)胞移植仍然是治愈重型地中海貧血患者最有效的方式,但實(shí)際上僅有不到一半的患者能找到相合同胞或者無(wú)關(guān)供者。臍血干細(xì)胞具有抗原活性弱、HLA配型要求低、GVHD發(fā)生率低等特點(diǎn),是干細(xì)胞的潛在來(lái)源。然而,臍血干細(xì)胞數(shù)量較少、受者移植前出現(xiàn)的鐵過(guò)載,使得地貧臍血移植面臨著低干細(xì)胞植入率與高移植死亡風(fēng)險(xiǎn)的巨大挑戰(zhàn)。目的全相合同胞臍血聯(lián)合同一新生兒的外周血、無(wú)關(guān)臍血聯(lián)合親緣單倍體外周血干細(xì)胞可增加輸注細(xì)胞劑量。該策略分別對(duì)促進(jìn)同胞及無(wú)關(guān)臍血干細(xì)胞在地貧患者植入的影響如何?對(duì)相關(guān)并發(fā)癥的影響有何差異?本文旨在比較同胞臍血與無(wú)關(guān)臍血移植療效以及分析影響臍血干細(xì)胞植入與造血重建的相關(guān)因素。方法選取本中心2012年1月至2019年10月首次行臍血干細(xì)胞移植76例重型地貧患兒的臨床資料進(jìn)行回顧性分析。隨訪截至2019年12月31日,中位隨訪時(shí)間53.5個(gè)月。同胞臍血移植采用經(jīng)典NF-08-TM方案:CY+Bu+Flu+TT。無(wú)關(guān)臍血聯(lián)合親緣單倍體移植采用NF-14-TM方案,+3、+4天加入CY,+6天輸注無(wú)關(guān)臍血。全相合同胞臍血輸注單個(gè)核細(xì)胞數(shù)均值為8.50×10^7（2.73-2... 

【文章頁(yè)數(shù)】：68 頁(yè)

【學(xué)位級(jí)別】：碩士

【文章目錄】：
摘要
ABSTRACT
第一章 前言
第二章 研究對(duì)象
    2.1 基本情況
    2.2 移植前常規(guī)治療
    2.3 地貧分度標(biāo)準(zhǔn)
第三章 研究方法
    3.1 移植前準(zhǔn)備
    3.2 造血干細(xì)胞采集
    3.3 造血干細(xì)胞移植
    3.4 移植相關(guān)并發(fā)癥的防治
    3.5 植入監(jiān)測(cè)
    3.6 分組方法
    3.7 統(tǒng)計(jì)方法
第四章 研究結(jié)果
    4.1 臨床特征
    4.2 生存分析
    4.3 鐵過(guò)載與干細(xì)胞植入
    4.4 臍血干細(xì)胞數(shù)量與植入
    4.5 臍血來(lái)源與干細(xì)胞植入
    4.6 臍血移植相關(guān)并發(fā)癥
    4.7 多因素分析
    4.8 結(jié)論
第五章 討論
    5.1 地貧與鐵過(guò)載
    5.2 地貧臍血移植預(yù)后
    5.3 鐵過(guò)載與干細(xì)胞植入
    5.4 干細(xì)胞數(shù)量與植入關(guān)系
    5.5 臍血來(lái)源與干細(xì)胞植入
    5.6 臍血移植相關(guān)并發(fā)癥
    5.7 歸納與展望
參考文獻(xiàn)
中英文縮略詞表
成果
致謝


【參考文獻(xiàn)】：
期刊論文
[1]MRI定量肝臟及心臟鐵過(guò)載對(duì)地中海貧血全相合造血干細(xì)胞移植的影響[J]. 陽(yáng)文景,廖建云,溫建蕓,阮永勝,陳麗白,何岳林,李春富,吳學(xué)東.  中國(guó)組織工程研究. 2017(33)
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