研究背景至今異基因造血干細胞移植仍然是治愈重型地中海貧血患者最有效的方式,但實際上僅有不到一半的患者能找到相合同胞或者無關供者。臍血干細胞具有抗原活性弱、HLA配型要求低、GVHD發(fā)生率低等特點,是干細胞的潛在來源。然而,臍血干細胞數(shù)量較少、受者移植前出現(xiàn)的鐵過載,使得地貧臍血移植面臨著低干細胞植入率與高移植死亡風險的巨大挑戰(zhàn)。目的全相合同胞臍血聯(lián)合同一新生兒的外周血、無關臍血聯(lián)合親緣單倍體外周血干細胞可增加輸注細胞劑量。該策略分別對促進同胞及無關臍血干細胞在地貧患者植入的影響如何?對相關并發(fā)癥的影響有何差異?本文旨在比較同胞臍血與無關臍血移植療效以及分析影響臍血干細胞植入與造血重建的相關因素。方法選取本中心2012年1月至2019年10月首次行臍血干細胞移植76例重型地貧患兒的臨床資料進行回顧性分析。隨訪截至2019年12月31日,中位隨訪時間53.5個月。同胞臍血移植采用經典NF-08-TM方案:CY+Bu+Flu+TT。無關臍血聯(lián)合親緣單倍體移植采用NF-14-TM方案,+3、+4天加入CY,+6天輸注無關臍血。全相合同胞臍血輸注單個核細胞數(shù)均值為8.50×10^7（2.73-2... 

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【學位級別】：碩士

【文章目錄】：
摘要
ABSTRACT
第一章 前言
第二章 研究對象
    2.1 基本情況
    2.2 移植前常規(guī)治療
    2.3 地貧分度標準
第三章 研究方法
    3.1 移植前準備
    3.2 造血干細胞采集
    3.3 造血干細胞移植
    3.4 移植相關并發(fā)癥的防治
    3.5 植入監(jiān)測
    3.6 分組方法
    3.7 統(tǒng)計方法
第四章 研究結果
    4.1 臨床特征
    4.2 生存分析
    4.3 鐵過載與干細胞植入
    4.4 臍血干細胞數(shù)量與植入
    4.5 臍血來源與干細胞植入
    4.6 臍血移植相關并發(fā)癥
    4.7 多因素分析
    4.8 結論
第五章 討論
    5.1 地貧與鐵過載
    5.2 地貧臍血移植預后
    5.3 鐵過載與干細胞植入
    5.4 干細胞數(shù)量與植入關系
    5.5 臍血來源與干細胞植入
    5.6 臍血移植相關并發(fā)癥
    5.7 歸納與展望
參考文獻
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成果
致謝


【參考文獻】：
期刊論文
[1]MRI定量肝臟及心臟鐵過載對地中海貧血全相合造血干細胞移植的影響[J]. 陽文景,廖建云,溫建蕓,阮永勝,陳麗白,何岳林,李春富,吳學東.  中國組織工程研究. 2017(33)
[2]重型β地中海貧血的診斷和治療指南[J]. 方建培,許呂宏.  中華兒科雜志. 2010 (03)
[3]地中海貧血患兒血清特異性群體反應性抗體對臍血造血干細胞增殖、分化能力的影響(英文)[J]. 方建培,翁文駿,吳燕峰,楊興鴿,許呂宏,徐宏貴,魏菁.  中國組織工程研究與臨床康復. 2008(51)
[4]重型β地中海貧血患兒群體反應性抗體檢測及臨床意義[J]. 翁文駿,方建培,徐宏貴,肖露露,陳純,黃科,許呂宏.  中華婦幼臨床醫(yī)學雜志. 2007(03)



本文編號：3685867