目的評價環(huán)磷酰胺(CTX)聯(lián)合鈣調(diào)磷酸酶抑制劑(CNI)和糖皮質(zhì)激素治療兒童難治性腎病綜合征(RNS)的療效及安全性。方法收集符合兒童難治性腎病綜合征患兒11例,均在既往方案不緩解或者仍有頻復(fù)發(fā)的基礎(chǔ)上,CTX替換MMF,予以聯(lián)合治療,即激素+CTX+CNIs(包括TAC和CsA),分析隨訪3個月、6個月的部分緩解率、完全緩解率、復(fù)發(fā)情況及副反應(yīng)發(fā)生率。結(jié)果緩解率:11例入組患兒,在3個月隨訪時11例患兒均達到部分緩解100%,9例患兒達到完全緩解81.8%,總緩解率為100%。6個月隨訪時,11例患兒均達到部分緩解100%,9例患兒達到完全緩解81.8%,總緩解率為100%。復(fù)發(fā)情況:11例患兒隨訪期間無復(fù)發(fā)(0次),與復(fù)發(fā)前相比:1.0(1.0-2.0)次,復(fù)發(fā)次數(shù)明顯減少(z=-2.889,p=0.004)。副反應(yīng)發(fā)生率:6例患兒出現(xiàn)毛發(fā)脫落(54.5%),2例患兒出現(xiàn)胃腸道癥狀(18.2%),2例患兒出現(xiàn)骨髓抑制(18.2%),1例患兒出現(xiàn)血壓增高(9.1%),1例患兒出現(xiàn)尿酸增高(9.1%),1例患兒出現(xiàn)頻發(fā)感染(9.1%)。結(jié)論CTX和CNIs與激素聯(lián)合治療兒童難治性腎病綜合征療效較好,可作為治療兒童難治性腎病綜合征的一種選擇。毛發(fā)脫落、胃腸道反應(yīng)及骨髓抑制發(fā)生率較血壓增高、尿酸升高、頻發(fā)感染較常見,但停用CTX后副反應(yīng)均逐漸消失。
【學(xué)位單位】：華中科技大學(xué)
【學(xué)位級別】：碩士
【學(xué)位年份】：2019
【中圖分類】：R726.9
【部分圖文】：

MCD、1 例 MsPGN 及 1 例無病理結(jié)果的患兒在 3 月及 6 月隨訪時均達到完全緩解 5/（100%），總緩解率為 100%（見圖 1）；11 例患兒在隨訪期內(nèi)（8.0±2.4 月）均無復(fù)發(fā)（0 次），與多靶點免疫抑制治療前相比 1.27±0.65 次，復(fù)發(fā)次數(shù)明顯減少（t=-6.528，p=0.000）（表 4）。2.3.2 次要觀察點： 3 個月時血肌酐水平較基線水平升高 30%以上有 2 例 2/11（5 號44%和 6 號患兒 37%），6 個月時血肌酐水平較基線水平升高 30%以上有 2 例 2/11（號 35%和 2 號患兒 35%），5 號患兒在在 3 月及 6 月隨訪時，血肌酐水平均較基線均升高在 30%以上。應(yīng)用多靶點治療前 6 月的平均激素累積量 12.89±9.63 mg/kg/mon，治療后為 18.55±13.07 mg/kg/mon，治療前后相比較，無顯著性差異（t=0.064，p=0.950）（見表 4）2.3.3 其它觀察點：所有患兒均按計劃完成治療方案，未出現(xiàn)因嚴(yán)重不良反應(yīng)或不遵循醫(yī)囑而退出多靶點治療方案，隨訪期內(nèi)未出現(xiàn)達到完全緩解后復(fù)發(fā)的情況。
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本文編號：2839499