本文關(guān)鍵詞：FDA兒科臨床藥理學(xué)研究指導(dǎo)原則簡介，由筆耕文化傳播整理發(fā)布。

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專論

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中國臨床藥理學(xué)與治療學(xué)

中國藥理學(xué)會主辦

CN34-1206/Ｒ，ISSN1009-2501

http：//www．cjcpt．com2015Aug；20（8）：841－848

FDA兒科臨床藥理學(xué)研究指導(dǎo)原則簡介

蕭惠來王玉珠，

國家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品審評中心，北京100038

摘要

兒科臨床藥理學(xué)是臨床藥理學(xué)的一個重要

些申請的補充申請。在兒科患者群的有效性、安全性或劑量探索研究中應(yīng)包括收集臨床藥理學(xué)資料。該指導(dǎo)原則介紹了兒科臨床藥理學(xué)研究的一般考慮問題，重點討論了支持有效性和安全性結(jié)論的兒科臨床藥理學(xué)研究的內(nèi)容（如暴露－反應(yīng)、藥動學(xué)和藥效學(xué)）以及確定兒科人群合適劑量的方法。

本文簡介該指導(dǎo)原則的主要內(nèi)容，以期促進國內(nèi)正興起的兒科臨床藥理學(xué)研究和注冊藥品的

中圖分類號：Ｒ720．5文獻標(biāo)志碼：A

2501（2015）08-0841-08文章編號：1009-兒科臨床藥理學(xué)是臨床藥理學(xué)的一部分重要內(nèi)容，是研究藥物在兒童體內(nèi)的作用規(guī)律以及兒童人體與藥物相互作用規(guī)律的學(xué)科。兒科臨床藥理學(xué)是一門新興學(xué)科，滯后于成人臨床藥理學(xué)發(fā)展。

過去20年，美國食品藥品管理局（FDA）一直致力于解決藥品和生物制品說明書中兒科試驗和應(yīng)用指導(dǎo)資料不足的問題。美國制訂了一系列法規(guī)鼓勵和支持兒科用藥的研究

［5］

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內(nèi)容，是兒科臨床安全有效用藥的理論基礎(chǔ)，急待加速發(fā)展。FDA于2014年12月發(fā)布了《兒科臨，床藥理學(xué)研究指導(dǎo)原則草案》詳細描述了兒科臨床藥理學(xué)的研究內(nèi)容和方法。本文介紹該指導(dǎo)原則的主要內(nèi)容，期望對促進我國兒科臨床藥理學(xué)發(fā)展和加強注冊藥品相應(yīng)內(nèi)容的管理有益。關(guān)鍵詞

FDA；兒科藥物；臨床藥理學(xué)；指導(dǎo)原則

兒科臨床藥理學(xué)研究（包括藥品說明書）的開展和監(jiān)管。

1兒科臨床藥理學(xué)研究的內(nèi)容

有效使用的公認研究藥物在兒科人群安全、

方法包括：（1）不同于已批準(zhǔn)成人適應(yīng)癥的兒科適應(yīng)癥的足夠的良好對照研究；（2）相同于已批準(zhǔn)成人適應(yīng)癥的兒科適應(yīng)癥的足夠的良好對照研究；（3）成人足夠的良好對照研究外加特定兒科人群的研究資料。第一種方法通常需要完整的兒科研究計劃（PSP）。第二種方法包括以前成人研究的疾病和暴露－反應(yīng)數(shù)據(jù)以及兒科研究數(shù)據(jù)，有時還包括分析新的兒科研究數(shù)據(jù)。第三種方法假設(shè)病程和藥物療效在兒童和成人完全相同，即可將成人療效數(shù)據(jù)外推到兒童

［6］

，F(xiàn)DA于2014

年12月頒布了《兒科臨床藥理學(xué)研究指導(dǎo)原則擬幫助計劃進行草案》供藥品研發(fā)人員使用，

兒科人群臨床研究的申請者，，做新藥申請（NDA）、治療用生物制品的許可申請（BLA）及這

2015-06-03收稿2015-07-07修回

王玉珠，女，博士，副研究員，主要從事藥品技術(shù)審評工作。Tel：010-68585566-470E-mail：wangyzh@cde．org．cn

蕭惠來，通信作者，男，教授，主要從事藥品審評工作。E-mail：penglai8051@aliyun．com

，通常是由兒科

研究數(shù)據(jù)確定與成人有效暴露相似的兒科劑量。

如果懷疑兒童的暴露－反應(yīng)關(guān)系與成人不同，藥動學(xué)（PK）和藥效學(xué)（PD，包括預(yù)期和非預(yù)期的暴露－反應(yīng)數(shù)據(jù)）研究較預(yù)期的臨床效應(yīng)研究更重要。在考慮三種方法針對安全性研究的必要程度時，可考慮已有的兒科類似藥物經(jīng)驗、成人或兒童不良事件的嚴(yán)重性。

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