一、研究背景基因治療是隨著DNA重組技術(shù)而發(fā)展起來的新型治療手段和策略,通常是將正�；蚧蛴兄委熥饔玫腄NA/RNA導(dǎo)入靶細(xì)胞以糾正或替代個體自身結(jié)構(gòu)和功能缺陷的基因,抑制異�；钚�/表達(dá)的基因,從而達(dá)到干預(yù)疾病的發(fā)生、發(fā)展及進(jìn)程的目的[1,2]�；蛑委煹木薮筇魬�(zhàn)之一是設(shè)計合適的基因轉(zhuǎn)移載體,它是基因治療獲得較好療效的關(guān)鍵要素。基因治療的載體系統(tǒng)通�？煞譃椴《鞠嚓P(guān)的載體系統(tǒng)和非病毒相關(guān)的載體系統(tǒng)兩種,這兩種基因轉(zhuǎn)移系統(tǒng)已廣泛地應(yīng)用于基因治療及基因轉(zhuǎn)染等體內(nèi)外研究[3-5]。病毒相關(guān)的載體系統(tǒng)盡管較非病毒相關(guān)的載體系統(tǒng)具有較高的轉(zhuǎn)導(dǎo)效率和基因表達(dá)效率,但是病毒載體較非病毒載體存在著潛在的安全風(fēng)險,而且病毒載體的制備方法比較復(fù)雜,它也不能直接轉(zhuǎn)移治療藥物,此外,其制備的費(fèi)用也較為昂貴。而非病毒轉(zhuǎn)移載體除了可轉(zhuǎn)移治療基因外,還可轉(zhuǎn)移治療用的藥物、抗體、寡聚核苷酸、siRNA等,因此,它因具有低毒、低免疫原性、結(jié)構(gòu)靈活可控、合成簡便且費(fèi)用低廉等特點,正成為基因治療備受矚目的新的發(fā)展領(lǐng)域[6]。非病毒載體中利用生化的方法進(jìn)行的基因治療的轉(zhuǎn)染如初期的磷酸鈣轉(zhuǎn)染法,其轉(zhuǎn)染效率很低,并且對很多的細(xì)胞株... 

【文章來源】：南方醫(yī)科大學(xué)廣東省

【文章頁數(shù)】：90 頁

【學(xué)位級別】：碩士

【文章目錄】：
摘要
ABSTRACT
前言
材料與方法
    1 材料
    2 方法
實驗結(jié)果
    1. 聚磷酰胺聚合物（PPA）的化學(xué)合成
    2. 聚磷酰胺的核磁共振光譜測定
    3 聚磷酰胺結(jié)合DNA能力的檢測
    4. PPA/pDNA復(fù)合物顆粒大小和電極電位測定
    5. 聚磷酰胺（PPA）的細(xì)胞毒性檢測
    6. 聚磷酰胺（PPA）介導(dǎo)的質(zhì)粒轉(zhuǎn)染
    7. 聚磷酰胺（PPA）轉(zhuǎn)染的GFP-PKD2在細(xì)胞內(nèi)過量表達(dá)且在特定刺激下表現(xiàn)出磷酸化激活活性
    8. PPA能介導(dǎo)多個基因進(jìn)入靶細(xì)胞且靶基因可表達(dá)其功能活性
    9. PPA介導(dǎo)的siRNA的轉(zhuǎn)染
    10. 聚磷酰胺（PPA）轉(zhuǎn)染的siRNA-PKD2能有效地抑制p65的核轉(zhuǎn)位
    11.聚磷酰胺（PPA）轉(zhuǎn)染的siRNA-PKD2能有效地抑制p65的核轉(zhuǎn)位
討論
結(jié)論
參考文獻(xiàn)
中英文縮略詞對照表
碩士研究生期間研究成果
致謝


【參考文獻(xiàn)】：
期刊論文
[1]卵巢癌基因與卵巢癌基因治療的研究進(jìn)展[J]. 李大偉,李愛軍.  南陽理工學(xué)院學(xué)報. 2013(03)
[2]新一代陽離子聚合物轉(zhuǎn)染試劑（梭華-Sofast）轉(zhuǎn)染效果研究[J]. 楊天賜,陳明橋,黃革玲.  廈門大學(xué)學(xué)報(自然科學(xué)版). 2004(04)



本文編號：2927387