本文選題：CRISPR-Cas + 基因編輯�。� 參考：《中國(guó)生物工程雜志》2016年10期

【摘要】：CRISPR-Cas9[Clustered regularly interspaced short palindromic repeats(CRISPR)/CRISPRassociated(Cas)9]是近年興起的一種高特異性和高效的基因編輯新技術(shù),由向?qū)NA(single guide RNA,sgRNA)和cas9(CRISPR-associated 9)蛋白組成,引起DNA位點(diǎn)特異性雙鏈斷裂(double-strand breaks,DSBs),引發(fā)同源重組修復(fù)(homology-directed repair,HDR)或非同源末端連接修復(fù)(non-homologous end joining,NHEJ),達(dá)到靶基因修飾的作用。CRISPR-Cas9技術(shù)自發(fā)現(xiàn)以來(lái),因其便于操作、花費(fèi)較低、高特異性、可同時(shí)打靶任意數(shù)量基因等優(yōu)點(diǎn)而被應(yīng)用。近年研究顯示,對(duì)于一些遺傳性疾病,可通過(guò)CRISPR-Cas9精確的基因編輯破壞致病的內(nèi)源基因、改正引起疾病的突變體或插入新的保護(hù)性基因進(jìn)行治療,該技術(shù)為基因治療開(kāi)啟了一個(gè)新方向。主要從CRISPR-Cas9結(jié)構(gòu)、作用機(jī)制及在疾病基因治療上的應(yīng)用等方面進(jìn)行了綜述。
[Abstract]:CRISPR-Cas9 (Clustered regularly interspaced short palindromic repeats(CRISPR)/CRISPRassociated(Cas)9) is a highly specific and efficient gene editing technique developed in recent years.It can be used to target any number of genes at the same time.Recent studies have shown that for some hereditary diseases, exact CRISPR-Cas9 gene editing can destroy the endogenous genes that cause the disease, correct the mutants that cause the disease, or insert new protective genes for treatment.This technique opens up a new direction for gene therapy.The structure, mechanism and application of CRISPR-Cas9 in disease gene therapy were reviewed.
【作者單位】： 西北農(nóng)林科技大學(xué)動(dòng)物醫(yī)學(xué)院;
【基金】：陜西省農(nóng)業(yè)科技創(chuàng)新與攻關(guān)項(xiàng)目資助項(xiàng)目(2014K02-05-01)
【分類號(hào)】：Q789;R450

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2 乃晨;基因治療的實(shí)驗(yàn)[J];遺傳工程;1985年01期

3 范黎;;基因治療 基因水平上“治本”的新嘗試[J];醫(yī)學(xué)與哲學(xué);1992年03期

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本文編號(hào)：1737594